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Catalyst Pharmaceuticals(CPRX)는 희귀 신경근육·신경계 질환에 특화된 미국 스페셜티 제약사로, FDA 승인 희귀의약품 FIRDAPSE(amifampridine)를 Lambert-Eaton 근무력 증후군(LEMS) 환자에게 독점 판매한다.

LEMS는 전 세계 환자 수가 수천 명 수준의 초희귀 질환으로, FIRDAPSE는 FDA 오펀 드러그 지정에 따른 7년 시장 독점권과 높은 가격 결정력을 동시에 보유한다. 소아 LEMS 적응증 확대 승인(2024) 및 추가 희귀 신경질환 파이프라인 진입으로 수익 기반이 확장되고 있으며, 이미 영업이익 흑자 전환·강한 현금 창출로 자사주 매입·M&A 여력까지 확보한 상태다. 희귀질환 특성상 보험 급여율이 높고 경쟁 진입 장벽이 강해, 소규모 환자군에서 예측 가능한 고마진 수익 구조가 장기간 유지될 가능성이 높다.